Gentherapie geneest Parkinson

Amerikaanse wetenschappers hebben een gentherapie ontwikkeld die de ziekte van Parkinson zou kunnen genezen. Het medicijn is succesvol getest bij ratten, maar nog niet bij mensen.

De medicatie die mensen met parkinson vandaag krijgen, bestrijdt enkel de symptomen, maar kan niet verhinderen dat de ziekte toch verder ontwikkelt. Bij de ziekte van Parkinson raken dopamineproducerende hersencellen beschadigd in de substantia nigra, een hersengebied in het midden van het brein.

Uiteindelijk sterven deze cellen af. Dat leidt tot beven, evenwichtsstoornissen en dementie. De behandeling richt zich op het vervangen van die dopamine, terwijl intussen hersencellen blijven afsterven.
 

De onderzoekers van de Northeastern University in Boston richten zich echter op het genezen van parkinson. Ze dienden ‘parkinsonratten’ een gen toe dat ervoor zorgde dat hun hersencellen niet beschadigd raakten en dat beschadigde hersencellen weer gezond maakte. Het gen zwengelde in het rattenbrein namelijk de productie aan van het eiwit GDNF. Dat eiwit voedt de dopamineneuronen en maakt ze sterker.
 

De toediening van het gen gebeurde via nanodeeltjes die via de neus werden ingebracht – zo raakte het medicijn door de bloed-hersenbarrière. Het middel bleef bovendien lange tijd werken, zodat een frequente herhaling van de behandeling niet nodig was.  
 

Of het middel ook bij mensen met parkinson werkt, valt nog af te wachten. (lg)