Mucomuizen kunnen genezen

Gentherapie kan muizen met mucoviscidose genezen. Nu de mensen nog.

Mucoviscidose of taaislijmziekte is een ernstige, chronische, erfelijke aandoening waarbij het slijm in de longen, in het maagdarmkanaal, in de lever en in de alvleesklier abnormaal taai is en verstoppingen ontstaan. De ziekte is te wijten aan mutaties in het CFTR-gen, dat de productiecode bevat voor een eiwit dat functioneert als een chloorkanaal in een cel. Door de mutaties werken de chloorkanalen onvoldoende of zijn ze afwezig, waardoor de slijmen taai worden en niet afgevoerd geraken. Tot nu toe is het niet mogelijk daar iets aan te doen en beperken artsen zich tot het onder controle houden van de symptomen.

Onderzoekers van de KU Leuven zijn er nu in geslaagd een gentherapie te ontwikkelen waarbij een gezonde kopie van het CFTR-gen in de zieke cellen kan worden binnengesmokkeld. Dat deden ze aan de hand van recombinante adeno-geassocieerde virale vectoren, afgeleiden van het vrij onschuldige adeno-geassocieerd virus waarbij erfelijk materiaal voor het chloorkanaal was ingebracht. De meeste van de muizen die het rAAV kregen toegediend via de luchtwegen, herstelden van mucoviscidose. En ook in celkweekjes van mucopatiënten zagen de onderzoekers een herstel van het vochttransport.

De onderzoekers waarschuwen dat de therapie bij mensen nog niet voor morgen is en dat ze mucopatiënten geen valse hoop willen geven. Zo is nog niet duidelijk of de behandeling ook bij mensen zal aanslaan en zo ja, hoe lang dat zal aanslaan. Maar ze gaan het wel verder onderzoeken. (ev)