‘Test medicijnen op één persoon’

Het vakblad Nature publiceert een pleidooi voor klinische studies bij één enkele patiënt, en niet bij meerdere, zoals nu gebeurt.

Heel wat medicijnen werken wél bij de ene patiënt, maar niet bij de andere. De toptien van de meest verkochte medicijnen in de Verenigde Staten werkt zelfs bij meer mensen niet dan wel. Statines, bijvoorbeeld, die de cholesterol moeten verlagen, helpen amper één op de vijftig patiënten. Dat komt omdat de respons op medicatie afhangt van onder meer onze persoonlijke genen, onze eetgewoontes of onze etnische achtergrond.

Geneeskunde op maat is de toekomst. Er wordt al hard gewerkt aan precisiemedicijnen en –behandelingen. Maar om die algemeen ingang te laten vinden, moeten we klinische studies opstarten die focussen op de individuele, in plaats van de gemiddelde, respons. Dat schrijft Nicholas Schork (Craig Venter Institute) in een commentaarstuk in Nature.

Klassieke klinische trials gebeuren met duizenden mensen: de helft krijgt het medicijn waar het om draait, de andere helft krijgt een placebo of de klassiek behandeling. Aan het eind van de rit merken de onderzoekers gewoonlijk dat het medicijn bij sommige – maar niet bij alle – behandelde proefkonijnen werkt. Om uit te zoeken wie het meeste baat heeft bij het nieuwe medicijn, moet dan weer een nieuwe studie worden opgestart.

Schork roept op om studies te doen die focussen op één enkele persoon – zogenoemde N-of-1-trials. Die gebeuren nu ook al ad hoc. Artsen schrijven bijvoorbeeld bepaalde medicatie voor, wacht af hoe hun patiënt daarop reageert, om vervolgens indien nodig over te schakelen naar een alternatief. Deze aanpak moeten we formaliseren, meent Schork. Als we van die ene persoon zo veel mogelijk, en zo vaak mogelijk, allerlei gegevens meten, en we doen dat met heel wat andere patiënten op precies dezelfde manier, dan krijg je uiteindelijk een hoop informatie over de beste behandelingen voor subgroepen in de populatie. De tijd is rijp om dit nu te doen, meent Schork. Want er is steeds meer bekend over het DNA en het microbioom van mensen, en apparaten voor gezondheidsmonitoring worden beter en goedkoper – denk maar aan smartwatches. (lg)

Onder. De effectiviteit van de tien meest verkochte medicijnen in de Verenigde Staten. Voor elke patiënt die door een geneesmiddel geholpen wordt (blauw), zijn er tussen de 3 en 24 patiënten die geen enkel beoogd effect (rood) ondervinden. (infotekening uit Nature)