Taaislijmziekte genetisch gerepareerd in lab

Minidarmen opgekweekt uit darmstamcellen van patiënten met taaislijmziekte werden in het laboratorium genetisch gerepareerd.

De oorzaak van taaislijmziekte of cystic fibrosis – een aandoening waarbij zich in het lichaam taai slijm ophoopt, wat problemen veroorzaakt in longen en darmen - is een genetisch defect waardoor een poortje in de buitenkant van de cellen, dat normaal gesproken zoutionen doorlaat, niet goed werkt. Daardoor verloopt het vochttransport niet goed en ontstaat taai slijm. De levensverwachting van taaislijmziektepatiënten is ernstig beperkt omdat de aandoening voorlopig nog niet te genezen is.

Maar daar zou wel eens verandering in kunnen komen. Want van twee kinderen met taaislijmziekte hebben onderzoekers van het Hubrecht Instituut en het UMC Utrecht een paar darmstamcellen afgenomen en die in het laboratorium opgekweekt tot minidarmen of organoïden met hetzelfde defecte taaislijmziektegen. Vervolgens hebben de onderzoekers het defecte gen in de gekweekte minidarmen gerepareerd, door een goede versie van het gen te injecteren in de organoïden, waarna de cellen het defecte gen zelf door de goede versie hebben vervangen. Van de twee taaislijmziektepatiënten groeit nu dus in het laboratorium darmweefsel zonder het ziekmakende gen, dat zich gedraagt als gekweekte minidarmen van gezonde mensen.

Volgens kinderlongarts prof. dr. Kors van der Ent van het WKZ/UMC Utrecht die meewerkte aan het onderzoek, is het genetisch repareren van darmcellen van patiënten met taaislijmziekte ontzettend bijzonder, maar betekent dit nog niet dat patiënten met taaislijmziekte er mee kunnen worden genezen. Want bij de aandoening zijn meerdere organen aangetast. Wel is deze nieuwe techniek veel beter dan andere vormen van gentherapie die tot nu tot bij taaislijmziekte werden toegepast.

Volgens prof. dr. Hans Clevers van het Hubrecht Instituut zal dit onderzoek in de toekomst wel bruikbaar zijn voor allerhande ziekten die veroorzaakt worden door slechts een defect gen. (ev)