Genoombewerking (genome editing) is een veelbelovende manier om ziekmakende genetische mutaties te repareren, maar de techniek roept ook ethische en maatschappelijke vragen op.
In april van dit jaar maakte een onderzoeksgroep, geleid door Junjiu Huang aan de Sun Yat-sen Universiteit in Guangzhou, China, bekend dat ze de CRISPR-Cas9 technologie hadden toegepast om het genoom van menselijke embryo's te bewerken. Huang gebruikte de genoombewerkingstechniek CRISPR/Cas9, een veelbelovende methode die toelaat om kleine stukjes DNA te knippen en te plakken. Overtuigde aanhangers van de techniek denken dat CRISPR/Cas9 het mogelijk moet maken om genetische foutjes in het DNA van een embryo weg te knippen en te herstellen, waardoor een baby geboren wordt zonder risico op bepaalde genetische aandoeningen.
De methode is uitgebreid bestudeerd in menselijke volwassen cellen en in dierlijke embryo’s, maar het was de eerste keer dat onderzoekers publiceerden over het gebruik van de techniek in menselijke embryo’s. De Chinezen pareerden de kritiek van ethici door niet-levensvatbare embryo's te gebruiken die anders toch dood zouden geboren worden. De bevruchte embryo’s ondergingen de eerste ontwikkelingsstadia tot dag vijf, maar waren daarna niet meer levensvatbaar.
Enkele weken voordat de paper verscheen in het vakblad Protein & Cell, gonsde het al van de geruchten, en die vuurden een debat aan over de ethiek van het knutselen met genomen van menselijke eicellen, sperma of embryo's. Wij verzamelden 7 feiten over de controversiële techniek.
1. Slechts 1 studie beschrijft genetische modificatie van menselijke geslachtscellen
Eind jaren 1980 ontdekten Japanse wetenschappers dat in het DNA van bacteriën herhalende basenpatronen afgewisseld worden met willekeurige, korte DNA-sequenties, ‘spacers’. Ze spelen een cruciale rol in het bacteriële immuunsysteem. Het systeem werd Crispr-Cas gedoopt, een combinatie van ‘Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats’ en de bijbehorende Cas-eiwitten – Cas staat voor ‘Crispr associated’. Jennifer Doudna (University of Berkeley) en Emmanuelle Charpentier vormden het Crispr-Cas-immuunsysteem om tot een nieuwe genbewerkingstechnologie. Met Crispr-Cas9 knippen wetenschappers specifieke stukjes ‘slecht’ DNA uit het genoom van een levende cel weg en vervangen die door ‘goed’ DNA. Dat maakt het onder andere mogelijk om genetische oorzaken van aandoeningen zeer gedetailleerd aan te tonen.
2. De wetgeving rond modificatie van menselijke geslachtscellen varieert enorm over de hele wereld
Duitsland legt strikte beperkingen op voor experimenten met menselijke embryo’s en schendingen kunnen een strafbaar feit zijn. In China, Japan, Ierland en India daarentegen zijn er enkel niet-wettelijke richtlijnen die modificeren van het genoom van een menselijke embryo beperken. Veel onderzoekers willen internationale richtlijnen, en sommigen hopen dat een internationaal congres rond genmodificatie in Washington DC dat van 1 tot 3 december plaatsvond, de start zal zijn van de ontwikkeling van die richtlijnen.
3. Je hoeft geen professional te zijn om genomen te hacken
De CRISPR-Cas9 technologie maakt het modificeren van DNA zo goedkoop en makkelijk dat amateurbiologen in omgebouwde garages er mee aan de slag gaan, of in gemeenschappelijke laboratoria aan het experimenteren zijn. In ieder geval is iedereen met een academische opleiding microbiologie er zo mee weg.
4. Cas9 is niet het enige enzym aan de horizon
Een hoofdingrediënt het CRISPR-Cas9 systeem is de DNA enzym Cas9. Maar afgelopen september meldde Feng Zhang, synthetisch bioloog aan het Broad Institute van MIT en Harvard in Cambridge, Massachusetts, de ontdekking van een eiwit genaamd Cpf1, waardoor het nog makkelijker is om genomen te modificeren (Zhang is een van de pioniers die het gebruik CRISPR-Cas9 gebruikte voor genetische modificatie in cellen van zoogdieren).
5. Varkens staan aan de frontlinie bij experimenten met genetische modificatie
Honden, geiten en apen maken allemaal deel uit van de groeiende Crispr dierentuin. Maar varkens in het bijzonder zijn het paradepaardje van een aantal eye-catching aankondigingen - van dwergvarkens die ongeveer zes keer minder wegen dan veel boerderijvarkens, over super gespierde varkens, tot een varken waarvan het genoom is gemodificeerd op 62 plaatsen (met als doel een geschikte niet-menselijke orgaandonor te produceren).
6. Giganten als Gates en Google investeren in genetische modificatie
In augustus hebben een aantal high-profile investeerders, waaronder de Bill & Melinda Gates Foundation en Google Ventures, een bedrag van 120 miljoen dollar (112 miljoen euro) gepompt in het bedrijf Editas Medicine van Cambridge, Massachusetts dat genen modificeert. De landbouwindustrie speelt dezelfde kaart: DuPont smeedde in oktober een alliantie met het bedrijf Caribou Biosciences van Berkeley, Californië, dat eveneens genen modificeert. Ze kondigden ook hun plannen aan om Crispr Cas9-technologie te gebruiken voor het verbeteren van gewassen.
7. Het Crispr-Cas9 systeem zit midden in een patentenoorlog
Feng Zhang kreeg in april 2014 een Amerikaans patent op CRISPR-Cas9 toegekend. Maar enkele maanden voordat hij zijn aanvraag indiende in 2012, hadden moleculair biologen Jennifer Doudna aan de University of California (UC), Berkeley, en Emmanuelle Charpentier, die nu aan het Max Planck Institute for Infection Biology in Berlijn werkt, hun eigen patent al ingediend. UC Berkeley heeft inmiddels gevraagd dat de United States Patent and Trademark Office bepalen wie krediet moet krijgen voor het benutten van het CRISPR-Cas9 systeem, in het bijzonder voor de toepassing ervan in menselijke cellen. Alle drie de wetenschappers zijn medeoprichter van bedrijven die gebruik maken van CRISPR-Cas9.
